L’obiettivo dello studio PROSIT consiste nel migliorare le conoscenze sulle modalità di utilizzo di Iloprost nella gestione della vasculopatia sclerodermica e nel definire l’impatto del trattamento sulla vita dei pazienti. 

di Simone Negrini, MD, PhD Ricercatore universitario, UOC Medicina Interna ad Orientamento Immunologico, Università degli Studi Genova

La Sclerosi Sistemica (SSc) è una malattia cronica caratterizzata dalla presenza di fibrosi, autoimmunità ed disfunzione vascolare. Queste alterazioni colpiscono la cute ed, in varia misura, anche gli organi interni. A livello cutaneo la disfunzione vascolare (vasculopatia) si traduce clinicamente nel Fenomeno di Raynaud (FdR) e, nei casi più severi, nelle ulcere digitali (UD). Entrambe le manifestazioni influiscono negativamente sulla qualità della vita dei pazienti e la loro gestione costituisce spesso una vera e propria sfida per il curante. Ad oggi esistono numerosi trattamenti farmacologici utilizzabili per il trattamento del FdR e delle UD.
Tuttavia, le uniche indicazioni basate su un alto livello di evidenza scientifica sono limitate all’utilizzo dei calcio antagonisti diidropiridinici (es. nifedipina), dei prostanoidi IV e del bosentan. In particolare Iloprost si è dimostrato efficace nel ridurre la frequenza e la severità degli attacchi di FdR in forma severa e nel trattamento delle ulcere secondarie a SSc. Sulla scorta di questi dati è evidente che Iloprost rappresenti uno dei cardini del trattamento della vasculopatia sclerodermica. Tuttavia, contrariamente alla maggior parte dei farmaci di comune impiego nella pratica clinica, l’utilizzo di Iloprost è caratterizzato da notevoli differenze prescrittive nei diversi centri dove viene impiegato.
Il numero dei giorni impiegati all’inizio della “stagione” di terapia, la frequenza dei cicli terapeutici, il numero dei giorni di infusione per ogni ciclo, le modalità di infusione (sistemi di infusione, velocità di somministrazione, durata della seduta di terapia, etc.), il proseguimento del trattamento durante la stagione calda, la gestione degli effetti collaterali sono solo alcuni dei numerosi aspetti che possono differire da un centro di cura all’altro e per i quali non esistono indicazioni univoche in letteratura.
L’obiettivo dello studio PROSIT consiste nel migliorare le conoscenze sulle modalità di utilizzo di Iloprost nella gestione della vasculopatia sclerodermica e nel definire l’impatto del trattamento sulla vita dei pazienti. In pratica lo studio è stato disegnato come una sorta di “censimento” dei pazienti affetti da SSc, in trattamento con Iloprost, seguiti presso le Scleroderma Unit ovvero i centri riconosciuti dal GILS come eccellenze a livello nazionale nella gestione della SSc.

Nel dettaglio, lo studio si propone di:

  1. Definire le modalità di prescrizione di Iloprost nei differenti centri valutando tutte le variabili inerenti alla somministrazione del farmaco. A tale scopo verrà utilizzato un dettagliato  questionario rivolto ai medici operanti nelle Sclerodema Unit. Sulla scorta dei dati ottenuti si potrà definire una “fotografia attuale” dell’utilizzo di Iloprost nei differenti e sarà possibile valutare se esiste un “consenso” tra gli esperti nel trattamento della vasculopatia sclerodermica e più specificatamente sull’impiego di Iloprost.
  2. Analizzare le caratteristiche cliniche ed epidemiologiche dei soggetti in trattamento con Iloprost attraverso la raccolta di dati anonimi a partire dalla documentazione clinica dei pazienti.
  3. Valutare l’impatto sulla qualità di vita e la soddisfazione complessiva del paziente nei confronti del trattamento tramite l’utilizzo di un questionario ampiamente validato in letteratura (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication – TSQM) integrato da specifici quesiti inerenti ad Iloprost.

Iloprost rappresenta l’esempio più unico che raro di un farmaco efficace, altamente raccomandato dalla letteratura scientifica e virtualmente non sostituibile da altre opzioni terapeutiche, il cui utilizzo presenta differenze, talora notevoli, tra i differenti centri di cura. Riteniamo che i dati forniti dalla nostra indagine saranno utili per definire uno “stato dell’arte” dell’utilizzo del farmaco e potranno costituire la base per futuri studi di confronto fra i diversi schemi terapeutici per chiarire quale sia il miglior modo di somministrare il farmaco per ottenere le risposte cliniche più soddisfacenti, in termini di efficacia e tollerabilità.
Mi permetto di concludere con una nota personale ringraziando tutte le persone che hanno contribuito alla “complessa e talora animata” realizzazione di questo progetto, unico per la sua portata nella gloriosa storia del GILS, ed in particolare: il dottor Lorenzo Beretta, la dott. Paola Faggioli, l’inossidabile presidente Carla Crosti, l’amico (nonché vice-presidente) Riccardo Brunoldi e soprattutto il mio maestro il Professor Francesco Indiveri. Ed ora un brindisi… PROSIT!