Dott.ssa S. Bosello, Dirigente medico, Divisione di Reumatologia
Università Cattolica, Roma
Nonostante i progressi effettuati negli ultimi anni, la sclerosi sistemica è ancora una malattia complessa, associata ad una ridotta qualità di vita soprattutto se si manifesta con un impegno cutaneo progressivo e/o con l’impegno degli organi interni. Negli ultimi anni alcuni pazienti affetti da sclerosi sistemica che avevano precedentemente fallito le terapie immunosoppressive raccomandate dalla società scientifica sono stati trattati in alcuni centri italiani ed europei con Rituximab (farmaco che ha come bersaglio la molecola CD20, presente sui linfociti B), con incoraggianti risultati. L’efficacia di questo farmaco è ad oggi oggetto di studio. Se si escludono alcuni casi in cui la patologia sclerodermica si associa ad altre patologie reumatiche per cui la prescrivibilità di questo farmaco è gia regolamentata, in Italia esiste la difficoltà di prescrivere il rituximab al di fuori delle indicazioni della scheda tecnica.
Studi precedenti sull’utilizzo del rituximab (RTX) in corso di sclerosi sistemica hanno dimostrato un buon profilo di sicurezza e di efficacia di tale farmaco, migliorando l’estensione del coinvolgimento cutaneo e stabilizzando i parametri funzionali polmonari in alcuni pazienti. Purtroppo ad oggi non è possibile predire chi risponderà a questo farmaco e non esistono esami del sangue che possano aiutare il medico in questa scelta.
Questo progetto ha l’obiettivo principale di fotografare l’utilizzo del RTX in Italia, attraverso la costruzione di un database multicentrico che raccolga i dati dei pazienti trattati con questo farmaco biologico dal 2010 al 2017. Per studiare più nel dettaglio l’efficacia di questo farmaco attraverso questo progetto verranno unite le forze di numerosi centri italiani che giornalmente si prendono cura dei pazienti sclerodermici e verranno raccolte le competenze scientifiche di molti medici che ogni giorno cercano di personalizzare al meglio la terapia per il singolo paziente. L’analisi dei dati permetterà di valutare la sicurezza, l’efficacia del trattamento con RTX e di fotografare l’utilizzo nella pratica clinica di cicli singoli e ripetuti di antiCD20. Tutte queste informazioni potrebbero essere utilizzate successivamente per facilitare il processo di prescrivibilità del farmaco presso le autorità competenti, permettendo un più rapido accesso ad una cura costosa, qualora clinicamente indicata, il più precocemente possibile.
